| Nusinersen | |
|---|---|
| Kemiallinen yhdiste | |
| Bruttokaava | C 234 H 340 N 61 O 128 P 17 S |
| CAS | 1258984-36-9 |
| PubChem | 124037382 |
| huumepankki | DB13161 |
| Yhdiste | |
| Luokitus | |
| ATX | M09AX07 |
| Antomenetelmät | |
| lääkkeiden intratekaalinen anto [d] | |
| Muut nimet | |
| Spinraza | |
| Mediatiedostot Wikimedia Commonsissa | |
Nusinersen on ensimmäinen lääke spinaalisen lihasatrofian hoitoon . Lääkkeen on kehittänyt Biogen. Kauppanimi "Spinraza". Hyväksytty käyttöön: USA (2016) [1] [2] , Eurooppa (2017) [3] , Venäjä (2019) [4] .
Antisense - oligonukleotidi , joka kohdistuu selviytymismoottorin neuroni - 2 (SMN2) -geeniin. Antisense-oligonukleotidissa ribofuranosyylirenkaiden 2'-hydroksiryhmät on korvattu 2'-O-2-metoksietyyliryhmillä ja fosfaattisidokset on korvattu fosforotioaattisidoksilla. Nusinersen sitoutuu spesifiseen intronisekvenssiin SMN2-transkriptin eksonissa 7.
Spinaalinen lihasatrofia [5] . Ei ikä-, sukupuoli- ja tyyppirajoituksia. Lääke otetaan elinikäiseksi. Hoito alkaa 4 kyllästysannoksella; kolme ensimmäistä kyllästysannosta annetaan 14 päivän välein; Neljäs kyllästysannos annetaan 30 päivää kolmannen annoksen jälkeen; sitten annetaan ylläpitoannoksia, yksi 4 kuukauden välein. [6]
1 ml liuosta sisältää 2,4 mg nusinerseenia, kalsiumklorididihydraattia (0,21 mg), magnesiumkloridiheksahydraattia (0,16 mg), kaliumkloridia (0,22 mg), natriumkloridia (8,77 mg), vedetöntä natriumfosfaattidisubstituoitua (0,10 mg), natriumia. vedetön monosubstituoitu fosfaatti (0,05 mg) sekä injektionesteisiin käytettävä vesi. Valmiste voi sisältää kloorivetyhappoa tai natriumhydroksidia pH-tason tasaamiseksi. pH on ~7,2. Spinrazan molekyylikaava on C234H323N61O128P17S17Na17. Molekyylipaino - 7501,0 daltonia. [7]
Intratekaalinen injektio (suoraan aivo-selkäydinnesteeseen).
Spinrazan yleisimpiä sivuvaikutuksia ovat pahoinvointi, päänsärky ja selkäkipu intratekaalisen annon jälkeen.