Risdiplam

Risdiplaami on ensimmäinen suun kautta otettava lääke spinaalisen lihasatrofian hoitoon . Hyväksytty käyttöön: USA (2020) [1] .

Toimintamekanismi

Pyridatsiinijohdannainen . _ SMN2 - geenin silmukointimuuntaja .

Käyttöaiheet

Spinaalinen lihasatrofia potilailla yli 2 kuukauden ikäisillä [2] .

Raskaus

Hedelmällisessä iässä olevien naisten tulee käyttää ehkäisymenetelmiä hoidon aikana ja kuukauden kuluttua sen jälkeen .

Muistiinpanot

1. ↑ Uudet lääkehyväksynnät vuodelle 2020  . FDA . Haettu 9. lokakuuta 2020. Arkistoitu alkuperäisestä 26. syyskuuta 2020.
2. ↑ EVRYSDI-risdiplaamijauhe,  liuosta varten . DailyMed . Yhdysvaltain kansallinen lääketieteen kirjasto.