Vaikuttava aine , tai vaikuttava aine , tai lääkeaine [1] (aktiivinen lääkeaine, API [2] ) on kemiallinen aine tai ainutlaatuinen biologinen aine lääkkeen koostumuksessa, jonka fysiologinen vaikutus elimistöön on liittyy tämän lääkkeen lääkinnällisiin ominaisuuksiin.
Yhden lääkkeen koostumuksessa voi olla useita vaikuttavia (vaikuttavia) aineita, jolloin tällaista lääkettä kutsutaan yhdistelmäksi . Vaikuttavan aineen lisäksi lääkkeen koostumus voi sisältää myös inaktiivisia apuaineita. Apuaineet eivät saa vaikuttaa vaikuttavan aineen vapautumiseen tai imeytymisprosessiin.
Jotta vaikuttava aine antaa optimaalisen terapeuttisen vaikutuksen, sen pitoisuuden vaikutuskohdassa on oltava riittävä tietyn ajan.
Samalla vaikuttavalla aineella on biologisesta hyötyosuudestaan ja spesifisyydestään riippuen terapeuttinen vaikutus eri tavoin eri tätä vaikuttavaa ainetta sisältävässä annosmuodossa .
Joidenkin lääkkeiden (esim. digoksiini, fenytoiini, primidoni) kanssa on aiemmin esiintynyt ongelmia, jotka on yhdistetty biologiseen hyötyosuuteen. Tältä osin on tarpeen tietää vaikuttavan aineen pääsy systeemiseen verenkiertoon (antotapa tai antoreitti ) ja vastaavasti sen vaikutuskohtaan.
Kahden samaa vaikuttavaa ainetta sisältävän lääkkeen terapeuttisten ominaisuuksien vertailu on keskeistä arvioitaessa alkuperäisen lääkkeen ja sen kopioiden ( geneerit ) vaihdettavuutta. Olettaen, että saman potilaan vastaavilla plasmapitoisuuksilla on vertailukelpoiset aineen pitoisuudet vaikutuskohdassa ja vastaavasti terapeuttiset vaikutukset, farmakokineettisiä tietoja voidaan käyttää hoitotulosten sijaan kahden lääkkeen vastaavuuden (bioekvivalenssi) vahvistamiseksi.
Lääkkeet katsotaan farmaseuttisesti vastaaviksi, jos ne sisältävät saman määrän samaa vaikuttavaa ainetta samoissa annosmuodoissa , jotka täyttävät samat tai vertailukelpoiset tuotantovaatimukset.
Farmaseuttinen vastaavuus ei välttämättä tarkoita bioekvivalenssia, koska apuaineet ja/tai valmistusprosessit voivat johtaa nopeampaan tai hitaampaan liukenemiseen ja/tai imeytymiseen.
Lääkevalmisteita pidetään lääkkeiden vaihtoehtoina, jos ne sisältävät saman vaikuttavan aineen, mutta eroavat aineen kemiallisesta muodosta (suola, esteri jne.) tai annosmuodosta tai annoksesta.
Samalla määrällä vaikuttavaa ainetta eri lääkevaihtoehdoissa (annosmuodoissa), kuten tavallisessa ja suussa hajoavassa tabletissa, on erilainen hyötyosuus.
EU:ssa käytetään tällä hetkellä seuraavaa samankaltaisten tuotteiden määritelmää - Lääkettä pidetään todella samanlaisena kuin alkuperäinen lääke, jos niillä on sama laadullinen ja määrällinen koostumus (vaikuttavat aineet), se on valmistettu samassa annosmuodossa ja bioekvivalentti, ellei tieteellinen näyttö viittaa siihen, että geneerinen lääke eroaa alkuperäisestä lääkkeestä turvallisuuden ja tehon suhteen.
Yleisesti uskotaan, että välittömästi vapautuvien valmisteiden kohdalla todellisen samankaltaisuuden käsite ulottuu myös eri suun kautta annettaviin muotoihin (tabletit ja kapselit), jotka sisältävät samaa vaikuttavaa ainetta.
Mahdolliset erot samankaltaisten lääkkeiden välillä voivat johtua inaktiivisten komponenttien ominaisuuksista ja valmistusmenetelmistä, mikä voi viime kädessä vaikuttaa turvallisuuteen ja tehokkuuteen. Bioekvivalenssitutkimuksen avulla voit varmistaa, että tällaiset erot eivät vaikuta välittömästi vapautuvien annosmuotojen imeytymisnopeuteen ja -laajuuteen.
Lääkevalmiste katsotaan terapeuttisesti vastaavaksi toista lääkettä, jos se sisältää samaa vaikuttavaa ainetta eikä eroa kliiniseltä teholtaan ja turvallisuudeltaan lääkkeestä, jonka teho ja turvallisuus on todettu.
Käytännössä bioekvivalenssin vahvistaminen mahdollistaa useimmiten farmaseuttisesti vastaavien tai farmaseuttisesti vaihtoehtoisten lääkkeiden terapeuttisen tehokkuuden osoittamisen edellyttäen, että ne sisältävät inaktiivisia komponentteja, jotka eivät vaikuta turvallisuuteen ja tehokkuuteen ja täyttävät merkintävaatimukset.
Joissakin tapauksissa lääkkeitä voidaan kuitenkin pitää terapeuttisesti samanarvoisina, jos niillä ei ole kliinistä merkitystä , mutta joilla on vastaava määrä, mutta eri absorptionopeudet (erilainen biologinen hyötyosuus ). Tai kliininen tutkimus , joka vahvistaa, että erot imeytymisnopeuksissa ovat terapeuttisesti tärkeitä tietylle annosmuodolle [3] .