Primaarinen progressiivinen multippeliskleroosi ( PPMS ) on heikentävä muoto yleisestä neurodegeneratiivisesta tulehdussairaudesta, joka tunnetaan nimellä multippeliskleroosi . Tätä multippeliskleroosin muotoa on vaikea hoitaa. Sen kehittymistä on erittäin vaikea hidastaa, samoin kuin ennustaa, mihin elimiin taudin kehittyminen seuraavaksi vaikuttaa. Viime aikoihin asti primaarisen progressiivisen multippeliskleroosin hoito-ohjelma perustui tämän taudin autoimmuuniominaisuuksiin, ja siihen liittyi immunotrooppisten lääkkeiden nimittäminen. Pääasialliset ponnistelut PPMS:n ylläpitohoidossa tähtäävät tulehdusprosessin vakavuuden vähentämiseen ja vammaisuuden hidastamiseen, toiminnallisen aktiivisuuden lisäämiseen ja tämän sairausmuodon potilaiden elämänlaadun parantamiseen.
Primaariselle etenevälle multippeliskleroosille on ominaista oireiden tasainen lisääntyminen ja asteittainen mutta jatkuva neurologisen toiminnan menetys. Tämä multippeliskleroosin muoto esiintyy yleensä ilman vakavia pahenemisvaiheita ja vastaavasti remissiojaksoja oireiden alkamisesta. Potilaiden myeliinituppi kuitenkin tuhoutuu vähitellen, mikä johtaa poikkeuksetta vammautumiseen. PPMS :n kulku (eli taudin etenemisnopeus) on erittäin arvaamaton ja vaihtelee suuresti potilaasta toiseen PPMS:n aikana saattaa esiintyä lyhyitä stabiloitumisjaksoja; samoin tauti voi ilmaantua uusiutumalla tai ilman uutta aktiivisuutta, joka havaitaan magneettikuvauksessa. Lisäksi PPMS:n aikana voi esiintyä aikoja, jolloin vammaisuus lisääntyy (neurologisen toiminnan menetys), mutta ilman uusia pahenemisvaiheita tai leesioita, jotka havaitaan MRI-kuvissa. Siten PPMS eri ajankohtina voidaan edelleen luonnehtia joko aktiiviseksi (satunnainen uusiutuminen ja/tai todisteita uudesta aktiivisuudesta MRI:ssä) tai inaktiiviseksi MS:ksi. Se voidaan myös määritellä eteneväksi tai ei-progressiiviseksi (ei objektiivisia oireita tai todisteita huononemisesta).
Viimeaikaisten tietojen mukaan suurimmalla osalla multippeliskleroosipotilaista (MS) on diagnoosihetkellä joko uusiutuva tai primaarisesti etenevä MS. Tilastojen mukaan noin 15 prosentilla multippeliskleroosipotilaista diagnosoidaan primaarinen etenevä multippeliskleroosi.
Määrättäessä PPMS:n hoito-ohjelmaa, joka suoritetaan välttämättä ottaen huomioon potilaan yksilölliset ominaisuudet (sairauden kliininen muoto, sen etenemisnopeus jne.), on erittäin tärkeää toimia potilaan ohjeiden mukaisesti. näyttöön perustuvan lääketieteen periaatteisiin perustuvat suositukset eli lääkkeiden määrääminen, käyttö perustuu korkeatasoisten tutkimusten tuloksiin. Vuoteen 2017 asti ei ollut PPMS:n etiotrooppiseen hoitoon tarkoitettuja lääkkeitä, jotka olisivat rekisteröineet viranomaisilta (etenkin FDA:lta). Vuonna 2017 Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) hyväksyi okrelitsumabin (tuotenimellä Ocrevus) ensimmäiseksi ja vuodesta 2018 alkaen ainoaksi lääkkeeksi, joka soveltuu kahden MS-taudin, primaarisen progressiivisen skleroosin ja uusiutuvan, hoitoon. Erillisessä vaiheen III PPMS-tutkimuksessa (ORATORIO) OCREVUS oli ensimmäinen ja ainoa lääke, joka hidasti merkittävästi vamman etenemistä ja vähensi taudin aktiivisuutta magneettikuvauksessa lumelääkkeeseen verrattuna kolmen vuoden seurannan mediaanilla. PPMS-tutkimuksessa niiden potilaiden suhteellinen määrä, joilla oli haittavaikutuksia ja vakavia haittavaikutuksia okrelitsumabi- ja lumeryhmissä, oli vertailukelpoinen. Yleisimmät haittatapahtumat olivat infuusioreaktiot ja ylempien hengitysteiden infektiot, enimmäkseen lievistä tai kohtalaisista. Näiden vaiheen III kokeiden tulokset julkaistiin 19. tammikuuta 2017 New England Journal of Medicine -lehdessä (NEJM) 3.