Antisense-terapia on hoitomenetelmä , joka perustuu taudin kehittymiseen osallistuvan proteiinin synteesin katkaisemiseen/pysäyttämiseen estämällä sen lähetti-RNA : n translaatiota käyttämällä sitä täydentäviä lyhyitä nukleotidisekvenssejä (antisense-oligonukleotidit).
Viesti-RNA (mRNA) kuljettaa semanttista tietoa proteiinin aminohapposekvenssistä, joka on vastaavan geenin tuote. Nukleotidisekvenssiä, joka on komplementaarinen mRNA-juosteen kanssa, kutsutaan antisense-sekvenssiksi . Lyhyet antisense-nukleotidisekvenssit, jotka koostuvat 15-40 yksiköstä, pystyvät estämään proteiinin synteesin vastaavalla mRNA:lla johtuen dupleksialueiden muodostumisesta mRNA:lle ja muodostaen esteitä ribosomin toiminnalle .
Antisense-oligonukleotideja käytetään onkologiassa tuumoriproteiinien synteesin tukahduttamiseen. Antisense-oligonukleotidit voivat myös estää pre-mRNA-silmukoinnin (eli leikkaamalla ei-koodaavia sekvenssejä mRNA-prekursorista ja liittämällä koodaavia alueita toisiinsa). Näin ollen kypsästä mRNA:sta voidaan poistaa alueet, jotka koodaavat mutaatioita, jotka aiheuttavat vakavia sairauksia, esimerkiksi myodystrofiaa (lihasdystrofiaa). Antisense-oligonukleotidien suojaamiseksi hajoamiselta, kun ne viedään kehoon, käytetään niiden kemiallisen muuntamisen menetelmiä. Oligonukleotidien kuljettaminen soluihin, mikä on tärkeä osa niiden kliinistä käyttöä, voidaan suorittaa käyttämällä RNA-interferenssimenetelmiä .
Shirinsky Vladimir Pavlovich Antisense-terapia . "Nanoteknologian termien sanakirja", Rusnano . Haettu 20. maaliskuuta 2012. Arkistoitu alkuperäisestä 26. toukokuuta 2012.