Golodirsen

Golodirsen
Kemiallinen yhdiste
CAS 1422959-91-8
huumepankki DB15593
Yhdiste
Muut nimet
SRP-4053; Vyondys 53

Golodirsen on lääke Duchennen lihasdystrofian hoitoon . Hyväksytty käyttöön: USA (2019) [1] [2] .

Toimintamekanismi

Golodirsen, kuten casimersen , viltolarsen ja eteplirsen , on fosforodiamidaatti antisense morfoliinioligonukleotidi .

Käyttöaiheet

Duchennen lihasdystrofia [3] .

Kuinka käyttää

suonensisäinen infuusio 1 tunnin aikana [3]

Muistiinpanot

  1. ↑ Uudet lääkehyväksynnät vuodelle  2019 . FDA . Haettu 24. maaliskuuta 2022. Arkistoitu alkuperäisestä 13. maaliskuuta 2022.
  2. ↑ Golodirsen: Ensimmäinen hyväksyntä   // Huumeet . : päiväkirja. - 2020. - doi : 10.1007/s40265-020-01267-2 . — PMID 32026421 .
  3. ↑ 1 2 VYONDYS 53-golodirsen -injektio  (englanti) . DailyMed . Yhdysvaltain kansallinen lääketieteen kirjasto.