Casimersen | |
---|---|
Kemiallinen yhdiste | |
CAS | 1422958-19-7 |
huumepankki | DB14984 |
Yhdiste | |
Muut nimet | |
SRP-4045; Amondys 45 |
Casimersen on lääke Duchennen lihasdystrofian hoitoon . Hyväksytty käyttöön: USA (2021) [1] [2] .
Cassimersen, kuten eteplirseen , viltolarsen ja golodirsen , on fosforodiamidaatti- antisense - morfoliinioligonukleotidi .
Duchennen lihasdystrofia [3] .
Laskimonsisäinen infuusio 1 tunnin aikana [3]