Imigluseraasi

Imigluseraasi ( rekombinantti makrofagiin kohdistettu beeta-glukoserebrosidaasi ) on ihmisen lysosomaalisen beeta-glukoserebrosidaasin analogi . Kompensoi beeta-glukoserebrosidaasin entsymaattisen aktiivisuuden toiminnallista riittämättömyyttä. Katalysoi glykolipidiglukoserebrosidin hydrolyysiä glukoosiksi ja keramidiksi ja estää glukoserebrosidin kertymistä makrofageihin, mikä estää Gaucher-solujen muodostumista [1] [2] .

Puhdistettu imigluseraasi on monomeerinen glykoproteiini , joka koostuu 497 aminohappotähteestä ja oligosakkaridikomponentista [3] [4] .

Tämä lääke on yksi kalleimmista lääkkeistä; vuotuinen hoitojakso Yhdysvalloissa voi maksaa yli 200 tuhatta dollaria [5] [6] . Lääkkeen alhaisen kannattavuuden (ja korkeiden kehitys- ja tuotantokustannusten) vuoksi sille myönnettiin harvinaislääkkeen asema Yhdysvalloissa , Australiassa ja Japanissa [7] , Kazakstanissa.

Muistiinpanot

1. ↑ Weinreb NJ -imigluseraasi ja sen käyttö Gaucherin taudin hoidossa  // Expert Opin  Pharmacother : päiväkirja. - 2008. - elokuu ( osa 9 , nro 11 ). - P. 1987-2000 . - doi : 10.1517/14656566.9.11.1987 . — PMID 18627336 .
2. ↑ Starzyk K., Richards S., Yee J., Smith SE, Kingma W. Gaucherin taudin imigluseraasihoidon pitkäaikainen kansainvälinen turvallisuuskokemus   // Mol . Genet. Metab. : päiväkirja. - 2007. - Helmikuu ( osa 90 , nro 2 ) - s. 157-163 . - doi : 10.1016/j.ymgme.2006.09.003 . — PMID 17079176 .
3. ↑ Erin Ailworth ja Robert Weisman. Virus sulkee Genzymen tehtaan, varastoi lääkkeitä 8 000 eurolla  //  The Boston Globe  : sanomalehti. - 2009 - 17. kesäkuuta.
4. ↑ Pentchev; Brady, R.O.; Blair, H.E.; Britton, D.E.; Sorrell, S. H. et ai. Gaucherin tauti: normaalin ja mutantin glukoserebrosidaasin eristäminen ja vertailu ihmisen pernakudoksesta  (englanniksi)  // Proceedings of the National Academy of Sciences of the United of America  : Journal. - 1978. - elokuu ( nide 75 , no. 8 ). - s. 3970-3973 . - doi : 10.1073/pnas.75.8.3970 . — PMID 29293 .
5. ↑ Cerezyme (imigluseraasi injektioon) Genzyme-tuotetiedot (linkkiä ei ole saatavilla) . Arkistoitu alkuperäisestä 5. kesäkuuta 2003. (määrätön) 
6. ↑ Innovaatioiden, saatavuuden ja voittojen tasapainottaminen – biologisten lääkkeiden markkinoinnin yksinoikeus, Alfred B. Engelberg et al., N Engl J Med 361:1917
7. ↑ Imiglucerase osoitteessa Orpha.net: harvinaisten sairauksien ja harvinaislääkkeiden portaali. . Arkistoitu alkuperäisestä 29. joulukuuta 2012. (määrätön)