Harvinaislääkkeet ovat lääkkeitä , jotka on kehitetty harvinaisten sairauksien hoitoon , joita kutsutaan ehdollisesti harvinaisiksi ("harvinaisiksi") sairauksiksi .
Harvinaisen aseman määrittäminen taudille ja sen hoitoon kehitetyille lääkkeille on poliittinen kysymys monissa maissa. Valtion tuki harvinaisten sairauksien tutkimukselle on johtanut lääketieteessä läpimurtoihin, joita ei voida saavuttaa nykyisellä farmakologisen tutkimuksen rahoitusjärjestelmällä.
Yhdysvalloissa ja Euroopan unionissa harvinaislääkkeiden markkinoilletuloa on helpotettu ja muita taloudellisia kannustimia, kuten pidempi yksinoikeusaika, on olemassa.
Orphan Drug Act ( ODA ) hyväksyttiin vaikutuksen alaisenajärjestöjen) ja muidenOrganization for Rare DisordersNationalEnglanninYhdysvalloissa1983tammikuussa Lain mukaan yritykset, jotka kehittävät lääkkeitä alle 200 000 ihmistä sairastavan sairauden hoitoon Yhdysvalloissa, voivat myydä niitä kilpailuttomasti seitsemän vuoden ajan ja saada verokannustimia [2] .
Euroopan unioni (EU) hyväksyi vastaavan lain ("asetus (EY) N:o 141/2000"), jossa harvinaisten sairauksien hoitoon kehitetyt lääkkeet kutsutaan " harvinaislääkkeiksi " . EU:n harvinaislääkkeille antama määritelmä on Yhdysvaltojen määritelmää laajempi, koska se kattaa myös joitain trooppisia sairauksia , joita esiintyy pääasiassa kehitysmaissa [3] .
Harvinaislääkkeiden asema tarjoaa 10 vuoden yksinoikeuden EU:ssa [4] .
Harvinaisia sairauksia koskevaa EU:n lainsäädäntöä käsittelee Euroopan lääkeviraston (EMEA) harvinaislääkekomitea .
Harvinaislääkkeitä koskevat lait ovat voimassa myös Australiassa , Singaporessa ja Japanissa [5] .
EU:n ja Yhdysvaltojen lainsäädännön mukaisesti on kehitetty monia harvinaislääkkeitä, mukaan lukien lääkkeet gliooman , multippelin myelooman , kystisen fibroosin , fenyyliketonurian , käärmemyrkkymyrkytysten , idiopaattisen trombosytopeenisen purppuran , kroonisen myelooisen leukemian ja monien muiden hoitoon. Yhdysvalloissa tammikuusta 1983 kesäkuuhun 2004 Office of Orphan Product Development (OOPD) myönsi yhteensä 1 129 eri harvinaislääkenimeä ja 249 harvinaislääkettä hyväksyttiin markkinointiin. Vertailun vuoksi, vuotta 1983 edeltäneiden 10 vuoden aikana tällaisia tuotteita tuli markkinoille alle kymmenen.
Vuodesta 1983 toukokuuhun 2010 FDA hyväksyi 353 harvinaislääkettä ja myönsi harvinaislääkkeeksi 2 116 ainesosaa. Vuodesta 2010 lähtien on jo luotu lääkkeitä 200 sairauden hoitoon viralliselta 7 000 harvinaisen sairauden listalta [6] .
Jotkut kriitikot kuitenkin epäilevät, että harvinaislääkelainsäädäntö oli todellinen syy tähän nousuun (väitetään, että monia uusia lääkkeitä käytettiin sairauksien hoitoon, joita jo tavalla tai toisella tutkittiin, ja niitä varten kehitettiin lääkkeitä , riippumatta lainsäädännön muutoksista) ja edistääkö julkinen kehitysapu todella vähän käytettyjen lääkkeiden kannattamatonta tuotantoa. Lakia on kritisoitu myös useiden lääkeyhtiöiden tukemisesta, jotka hyötyvät lääkkeistä, joilla on pienet markkinat, mutta silti myydään korkeilla hinnoilla. [2]
Harvinaislääkkeet käyvät pääsääntöisesti läpi samat testausvaiheet kuin muutkin lääkevalmisteet: tutkitaan niiden farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa , annostusta, stabiilisuutta, turvallisuutta ja tehoa. Joitakin tilastovaatimuksia on kuitenkin alennettu, jotta kehitysvauhti pysyy yllä. Harvinaislääkkeiden osalta säännöt sallivat esimerkiksi sen, että vaiheen III kliinisissä kokeissa on usein alle 1 000 potilasta, koska taudin alhaisen esiintyvyyden vuoksi tarvittavaa määrää potilaita ei yksinkertaisesti voida rekrytoida.
Koska kaikkien lääkkeiden markkinat, joilla on näin rajoitettu käyttötarkoitus, ovat määritelmän mukaan pienet ja suurelta osin kannattamattomia, tarvitaan usein valtion väliintuloa motivoimaan valmistajaa ryhtymään harvinaislääkkeiden kehittämiseen.
Hallituksen toimet harvinaislääkkeiden kehittämisen tukemiseksi voivat olla erilaisia [7] :