| Miravirsen | |
|---|---|
| Luokitus | |
| Reg. CAS-numero | 1072874-90-8 |
| PubChem | 56843415 |
| InChI | OSOOBMBDIGGTCP-UHFFFAOYSA-N |
| Tiedot perustuvat standardiolosuhteisiin (25 °C, 100 kPa), ellei toisin mainita. | |
Miravirsen ( INN ; SPC3649- sarja) on kokeellinen hepatiitti C -lääke , jota kehittää Santaris Pharma .
Miravirsen on lyhyt modifioitu RNA -molekyyli , joka annetaan laskimoon tai ihon alle. Kun se saavuttaa maksaan, se sitoo ihmisen miRNA :ta nimeltä miR-122 ; samanlainen kuin Antisense-RNA :n käyttäytyminen . C-hepatiittivirus vaatii miR-122 :ta replikoituakseen, eikä se voi käyttää miR-122 :ta yhdistettynä Miravirseniin.
miR-122 mikroRNA :lla on kasvaimia suojaavia ominaisuuksia maksasoluissa. Huoli mahdollisesta maksasyövän riskistä on jo ilmaissut.
Lääke ei aiheuta maksatoksisuutta kädellisillä tai ihmisillä tehdyissä kokeissa.
Miravirsen on modifioitu oligonukleotidi , joka koostuu 15 nukleotidin ketjun emässekvenssistä, joka on suunniteltu sitoutumaan selektiivisesti miR-122:een . Seitsemän 15 sokeriyksiköstä on deoksiriboosia ja loput kahdeksan ovat riboosia , joissa on lisäsilta 2'-happi- ja 4'-hiiliatomien välillä; tämä saa molekyylin tukkimaan nukleiinihapoilla.
Täysi sekvenssipohja
mC*-dC-A*-dT-dT-G*-mU*-dC-dA-mC*-dA-mC*-dT-mC*-mC* [d = 2'-deoxy, * = 2'-O,4'-C-methylene]Miravirseni vähentää viremiaa simpansseilla . Sen on osoitettu olevan turvallinen kliinisissä tutkimuksissa 27 ihmisellä 8-11 viikon ajan.